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罕見病相關

35種罕見病“全球無藥” 上藥將建設罕見病藥物研發與保供基地

全球約7000多種罕見病，患者約3億人口，50%為兒童。目前已上市500多種罕見病藥物，覆蓋10%左右疾病。中國《第一批罕見病目錄》中共121種疾病，其中“境內有藥”約94種；“境外有藥、境內無藥”約13種；“全球無藥”涉及35種疾病。

罕見病藥物研發成本高、患病人群少、預期回報少，企業研發積極性不高，全球范圍患者都面臨用藥短缺的局面。但與會專家認為，罕見病藥物市場潛力客觀，罕見病領域正逐漸引起關注。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康認為，目前在目錄中的121種罕見病，有76種在藥物研發上處于沒有進展的狀態，這對藥企來說有很大的空間。從政策導向看，國家無論是在資金扶持還是審批加速方面，都在提速。比如，氘丁苯那嗪是一款境外罕見病藥物，從向中國藥監局提交上市到進入國家醫保目錄，僅用了一年時間。羅氏、阿斯利康、默沙東等跨國藥企都在加大布局中國罕見病市場。

上海醫藥是目前國內擁有罕見病藥品批文最多的企業，共有21個罕見病藥品品種，涉及34個罕見病病癥。今年初，上海醫藥成立罕見病平臺公司上藥睿爾藥品有限公司。上海醫藥研發管理中心副主任、上藥睿爾總經理文彬介紹，目前平臺已整合上海醫藥已有罕見病藥品資源，與國外內研發機構、企業積極對接，引入前沿創新品種。

“我們將建設四大基地，即全國重要的罕見病藥物創新研發基地、具有全球影響力的罕見病藥物轉化基地、罕見病藥物高端國際化生產基地以及急需罕見病藥品的保供基地。建設一批重大創新平臺，從研發、中試、臨床、產業化等形成完整創新孵化平臺，發揮龍頭企業帶動效應，以融產結合推動罕見病項目轉化與落地。”